遺伝子編集を用いて網膜色素変性症のマウスの視力を回復させる事に成功した事が、『Journal of Experimental Medicine』誌に発表された。
網膜色素変性症は、徐々に視力が低下していく疾患群に付けられたもので、ヒトの失明の重大な原因の一つだ。子の病気には、50の遺伝子の100以上の部位が関連しているとされている。今回の研究では、網膜の視覚情報伝達に不可欠なPDE6βkという酵素の変異をターゲットにした。
科学者たちは、光を感知する桿体・錐体視細胞を支える目の非神経細胞層である網膜色素上皮に影響を与えるレーバー先天性黒色症などの遺伝子疾患を患うマウスの視力回復にゲノム編集を採用した。
網膜色素変性症を含むほとんどの遺伝性失明は、網膜色素上皮ではなく、神経視細胞の遺伝子異常から生じる。
研究者らは、PESpRYと呼ばれる遺伝子編集のCRISPRシステムを使用し、遺伝子の変異を修正することを可能にした。PESpRYとは、ゲノムのあらゆる場所に存在するさまざまな種類の遺伝子変異を修正するためにカスタマイズすることができるものである。彼らは、ゲノムの変化によってマウスの網膜で酵素の活性が回復し、光受容体の死滅を防いで光に対する正常な電気反応を取り戻したと述べている。
https://texal.jp/2023/03/18/gene-editing-helps-mice-regain-lost-vision/
