ダウン症も治療可能に? iPS細胞にゲノム編集、国内外で進む研究

 北畠さんらの研究チームは、ゲノム編集により神経症状を改善することをめざしている。

 難しいのは、ダウン症の人では神経の発達に関するDYRK1A遺伝子が過剰に働いているが、逆に遺伝子の働きを抑えすぎると、自閉症のリスクにつながることだ。北畠さんらは、ダウン症のある人から作ったiPS細胞を使って、遺伝子の数を正確に減らす技術の開発に挑戦している


https://www.asahi.com/articles/ASR3N3GLHR3KUTFL005.html