研究者「難病に効く画期的な薬を開発したぞ！」製薬会社「患者が少なくて採算が取れない」患者「」 [742348415]
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難病の薬を開発できた…しかし、製薬会社の名乗りなく 患者は３人「救う道を」 神戸大研究グループが訴え
神戸新聞NEXT 3/25(土) 19:43
https://news.yahoo.co.jp/articles/34e72c4fe02d32cd09a5ca7f813893d710e3989e
治療法のない腎臓の難病に、有力な薬が見つかった。だが患者は全国に３人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない。治療しなければ若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなる。何とか救う手だてはないだろうか－
■明確な結果
神戸大教授の野津寛大さん（５０）＝小児科＝らの研究グループが開発したのは「アルポート症候群」の治療薬。マウスによる実験では、投薬された個体は半年たっても１匹も死なないが、投薬しないグループは半数以上が死んだ。「これほど明確な結果はなかなか得られません」と野津さんは強調する。
使用したのは「核酸医薬」と呼ばれる薬だ。個人の遺伝子を詳細に調べて病気の原因となる変異を突き止め、直接働きかける。野津さんらは、重症型のアルポート症候群の変異を軽症型に置き換える手法を開発した。核酸医薬の合成法は確立しており、原因となる遺伝子が分かれば短期間で完成できる。他疾患では、筋肉の萎縮や呼吸困難を起こす難病「脊髄性筋委縮症」に対する核酸医薬「スピンラザ」などが承認されている。
■開発費打ち切り
アルポート症候群の発症率は数千～１万人に１人程度とされ、遺伝性腎疾患の中では比較的多い。しかし、同じ病気でも遺伝子変異の現れ方はさまざまで、タイプによって核酸医薬は異なる。それゆえ、治療薬を開発しても対象患者は限られてしまう。
野津さんらは臨床試験（治験）に向け、該当する患者の情報を全国から募ったが、３人しか見つからなかったという。商品化しても採算は見込めず、手を挙げる製薬会社は現れていない。これまで国立研究開発法人日本医療研究開発機構（ＡＭＥＤ）から得ていた研究開発費も打ち切りが決まった。
研究グループに名を連ねる飯島一誠（かづもと）・兵庫県立こども病院長（６６）＝前神戸大教授＝によると、米国などでは核酸医薬開発を支援する仕組みがあり、たった一人のための薬も創られた。「長期間の高額な治療費をどう支えるかも含めて、日本に適したモデルの構築が求められる」と飯島さんは指摘する。 クラウドファンディングじゃだめか？
5万円までなら出すぞ 研究段階の薬治験ってかたちでくれちゃえば良いじゃん
自己責任でさ 商品化しても保険適用も必要になるから国の認可も受けないといけない
でも治療対象が3人しかいないなら大赤字になるってレベルじゃない
治験薬として誤魔化して投薬するしかないね その金で何人救えますかって話だね
研究者に好きに研究させるとこうなってしまうもんなんかね
どう優先度つけるかは難しいけど 大学が作って無料であげればええやん
儲けたいんか？ 脊髄性筋萎縮症の薬も1億以上かかるけど保険適応されてるじゃん
それより高いのか？ これ結局難病は画期的な方法見つかっても実用化はされんということかい 辛いよ いま3人しか居なくても世界そして未来永劫つかえるのだから
無限に患者が居ると言っても過言ではないな 税金でやれよ
透析まで行く遺伝病だぞ、アルポート症候群は 難しいお話やね
でも中抜きやめればこれくらいサポート出来んじゃね 悪魔だと思ってもらって結構だけど遺伝系の病気には救ってはいけない病気もあると思うけどね
子供に遺伝していくわけだから
既にそういうタコの足食いの影響が徐々に出てきているとは思うけど うちの猫腎臓悪くして死んだから猫の薬としてだせばいいと思う 意外な使い道があればいいんだけどな
狭心症からバイアグラみたいに オリンピックとか色々大事なことにお金使ったからごめんねー そりゃ何度も動物実験繰り返して
治験バイト雇って人体実験して
長期間データとって有効性や副作用を明らかにしないと
薬なんて何が起きるかわからんよ 儲けなゃ薬作らない
虫歯だって直せるけど、直さないほうが皆儲かる ちょうど別の指定難病の人のスレ立ったけどこういう人も例え薬が出来ても金優先で殺されるんだな
美少女声優 楠木ともりちゃんの病気がマジでヤバ過ぎるんだが大丈夫なのこれ [303493227]
https://greta.5ch.net/test/read.cgi/poverty/1679827917/ ■ このスレッドは過去ログ倉庫に格納されています
