多くの抗がん剤は早期承認から5年経っても有効性を実証されていないことが研究で判明

米国食品医薬品局(FDA)の迅速承認プログラムは、患者に有望な薬剤を早期に提供することを目的としています。しかし、これらの薬剤が実際に患者の命を延ばしたり改善したりするのはどの程度なのでしょうか。

新しい研究で、迅速承認を受けたがん薬のほとんどが、5年以内に有効性を実証できていないことが分かりました。

ペンシルベニア大学のがん専門医兼生命倫理学者であるエズキエル・エマニュエル博士(本研究には関与していない)は「初回の迅速承認から5年後には、確実な回答が得られるべきです。何千人ものの人がその薬を服用しているのですから、薬が効くかどうかも分からないままでは間違いです」と指摘しています。

このプログラムは1992年にHIV治療薬の早期アクセスを促進するために創設されました。現在、迅速承認の85%ががん薬に与えられています。

FDAはこのプログラムを通じて、致死的または進行性の病気の治療に有望な初期結果を示した薬剤に対して早期承認を与えることができます。その代わりに、製薬会社は本承認を得るまでに十分な試験を行い、より良い根拠を示すことが求められます。

患者は薬に早期にアクセスできる半面、一部の薬剤が実を結ばない可能性があります。FDAまたは製薬企業が不振の薬剤を市場から撤退させる責任がありますが、時にFDAは確実でない根拠でも本承認を与えることがあります。

この新しい研究によると、2013年から2017年の間に迅速承認を受けたがん薬は46種類あり、そのうち63%が本承認に至りましたが、確認試験で臨床的利益を示したのは43%にとどまりました。
https://www.nbcnews.com/health/cancer/many-cancer-drugs-remain-unproven-5-years-accelerated-approval-study-f-rcna146813